iPS細胞製品、世界初の承認 「夢の医療」から「標準治療」へ 拭えぬ過去の「負の遺産」を越えて
厚生労働省は6日、iPS細胞（人工多能性幹細胞）を用いた再生医療製品2品目を、条件・期限付きで製造販売承認した。重症心不全を対象とした「リハート」（クオリプス開発）と、パーキンソン病を対象とした「アムシェプリ」（住友ファーマ開発）である。iPS細胞由来の製品が公的に承認されるのは世界で初めて。山中伸弥教授によるiPS細胞の樹立から約20年。日本の「お家芸」とも言える再生医療が、ついに研究室の段階を脱し、実用化という歴史的号砲を鳴らした。
■ 難病治療の「最後の切り札」
今回承認された2製品は、いずれも従来の薬物療法や手術では根治が困難だった患者にとっての「希望の光」となる。
・「リハート」： 大阪大学の技術をベースに開発。iPS細胞から作製した心筋細胞をシート状にし、心不全患者の心臓に直接貼り付ける。心筋の再生を促し、重症化を防ぐ狙いだ。
・「アムシェプリ」： 京都大学の知見を活用。脳内のドパミン神経細胞が減少するパーキンソン病に対し、iPS細胞から作った神経細胞を脳内に移植する。
いずれも「条件・期限付き承認制度」が適用された。これは安全性を確認した上で、有効性が推定された段階で早期に世に出す仕組みだ。今後7年以内にさらなる症例データを収集し、本承認を目指す厳しいハードルが課せられている。
■ 繰り返された「再生医療の狂騒」
ここに至るまでの道筋は、決して平坦ではなかった。日本の再生医療界は、期待の大きさゆえに幾度もの「スキャンダル」に揺れ、科学的信頼性が厳しく問われてきた過去がある。
象徴的だったのが、2014年の「STAP細胞事件」だ。万能細胞の常識を覆す発見として世界中を熱狂させたが、論文の捏造や改ざんが発覚。理化学研究所を巻き込んだ大騒動となり、日本の科学界は国際的な信用を失墜させた。
また、2012年には山中教授のノーベル賞受賞の熱狂に紛れ、森口尚史氏が「iPS細胞による世界初の臨床応用」という虚偽の発表を行い、大手メディアが誤報を流すという失態も演じた。さらに、自由診療の枠組みで、十分な科学的根拠のないまま細胞を投与する「闇の再生医療」も横行。2017年には無届けで他人の「臍帯血」を投与したとして、複数の医師らが逮捕される事態にまで発展した。
こうした「負の歴史」を経て、日本は再生医療等安全性確保法を整備。今回の世界初承認は、科学的な厳格さと倫理的プロセスを徹底的に積み上げた末の「信頼回復の証」とも言える。
■ 「夏以降」の保険適用、残る課題
早ければ今夏にも公的医療保険が適用される見通しだが、課題は山積している。
最大の問題は「薬価（価格）」だ。高度な技術を要する再生医療製品は、1回の治療費が数千万円単位になることも予想される。国民皆保険制度を維持しながら、いかに革新的な治療を広く普及させるか。また、今回の承認はあくまで「条件付き」であり、7年以内に真の有効性を証明できなければ承認取り消しの可能性も孕む。
日本の再生医療は今、単なる「ブーム」から、真の「産業」へと昇華できるかどうかの瀬戸際に立っている。
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